컨슈머타임스=김예령 기자 | GC녹십자는 지난 14일 한미약품과 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'의 임상 1/2상 첫 환자 투여에 성공 후 글로벌 임상에 본격 돌입했다.
GC녹십자와 한미약품은 LA-GLA의 글로벌 임상을 위해 미국, 한국에서 1/2상 임상시험계획(IND) 승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다. 지난달 21일 아르헨티나에서 임상 1/2상 IND 승인을 받아 파브리병을 진단받은 18세 이상의 성인을 대상으로 안전성, 내약성, 약동학, 유효성을 평가할 예정이다.
이번 임상 1/2상 시험은 미국 LDRTC를 포함한 6개 기관과, 한국 양산 부산대병원, 세브란스병원, 아르헨티나 2개 기관 등 총 10개 기관에서 실시된다. 스크리닝을 통해 임상 시험 참여 적합성이 확인된 환자는 4주에 1회 LA-GLA를 피하 투여받는다.
LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 '차세대 지속형 효소 대체요법 치료제'로 주목받고 있다. 월 1회 피하 주사 요법으로 편의성을 대폭 개선했으며 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구로 입증한 것으로 나타났다.
이를 바탕으로 작년 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 올해 1월에는 한국 식품의약품안전처로부터 각각 희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.
신수경 GC녹십자 의학 본부장은 "첫 환자 투여와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상이 본격적으로 시작돼 기쁘다"며 "GC녹십자는 MPSIIIA와 같은 다양한 리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험이 있는 만큼, 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.
