컨슈머타임스=김성수 기자 | 한미약품과 GC녹십자가 공동으로 연구한 파브리병 치료제가 세계적 학회에서 기존 치료제 대비 신장기능과 혈관병 및 말초신경 장애 개선 효능의 우수성을 입증했다.
한미약품은 지난 4~9일(현지시각) 미국 샌디에이고에서 열린 'WORLD Symposium 2024'에서 파브리병 치료제 'LA-GLA'에 대한 연구결과 2건을 포스터로 발표했다고 15일 밝혔다.
회사는 LA-GLA의 리소좀 내 안정성과 연장된 생체 내 반감기를 이번 연구를 통해 확인했으며 이를 토대로 파브리병 치료를 위한 새로운 패러다임을 제시할 수 있었다고 설명했다.
LA-GLA는 기존 1세대 치료제들의 한계점을 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있다.
파브리병 동물 모델에서 LA-GLA 반복 투약 시 기존 치료제 대비 신장기능 및 섬유화 개선 효능이 확인됐으며 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의적으로 개선됐고 당지질 축적에 의한 혈관벽 두께 증가 현상도 효과적으로 개선됐다.
회사는 이 같은 연구결과를 토대로 LA-GLA의 희귀의약품지정 및 임상시험계획 신청을 준비하고 있다.
한미약품 관계자는 "희소질환 치료제 개발은 환자와 가족들이 겪는 큰 고통을 감안할 때 제약기업 본연의 사명감으로 끝까지 매진해야 하는 영역"이라며 "새로운 치료 패러다임을 제시하는 차세대 파브리병 치료제를 성공적으로 상용화할 수 있도록 연구역량을 집중해 나가겠다"고 말했다.
한편 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 방식인 효소대체요법으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번 병원에 가서 수 시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장기능 악화에 대한 유효성 부족 등 여러 한계점이 있다.
